Quali sono le ragioni fondamentali per scegliere di conservare cellule staminali da cordone ombelicale?

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Le cellule staminali contenute nel sangue del cordone ombelicale oggi sono le uniche assieme a quelle contenute nel midollo osseo a essere applicate dal punto di vista terapeutico sia in forma allogenica che autologa

Le cellule staminali contenute nel sangue del cordone ombelicale oggi sono le uniche assieme a quelle contenute nel midollo osseo a essere applicate dal punto di vista terapeutico sia in forma allogenica che autologa

Il Ministero del Lavoro, della Salute e delle Politiche sociali, con il Decreto del 18 novembre 2009, ha pubblicato un elenco di patologie per il trattamento delle quali è consolidato l'uso di staminali ematopoietiche ed è opportuna la raccolta (e conservazione) delle cellule staminali del cordone ombelicale.

Rilevanti sono gli esiti relativi al trapianto autologo di staminali contenute nel sangue da cordone ombelicale nell’ambito di patologie onco-ematologiche quali leucemia linfoblastica acuta (ALL) e anemia aplastica severa (SAA), ne riporto alcuni pubblicati in letteratura: - Nel 2007, viene riportato il primo caso di trasfusione autologa di cellule staminali cordonali in una bambina di 3 anni affetta da ALL leucemia linfoblastica acuta (Hayani A, Lampeter E, Viswanatha D, Morgan D, Salvi SN: First report of autologous cord blood transplantation in the treatment of a child with leukemia. Pediatrics 119: e296-300, 2007).

Il trapianto non ha provocato infezioni, complicanze o reazioni avverse (es. GVHD) e l’esame del midollo osseo ha dimostrato, a un anno dal trapianto, livelli normali di ematopoiesi.

A 24 mesi dal trapianto la bimba non ha manifestato segni di ricaduta. - Nel 2004, in una pubblicazione di Fruchtman et al, viene riportato il primo caso di un bambino affetto da SAA, anemia aplastica severa, sottoposto a trapianto autologo di cellule staminali cordonali (Fruchtman SM, Hurlet A, Dracker R, Isola L, Goldman B, Schneider BL, Emre S: The successful treatment of severe aplastic anemia with autologous cord blood transplantation. Biol Blood Marrow Transplant 10:741-742, 2004).

A tre anni dal trapianto il paziente ha dimostrato completa remissione della patologia presentando valori normali di cellule ematiche. - In una recente pubblicazione, vengono riportati altri tre casi di pazienti in età pediatrica affetti da SAA anemia aplastica severa i quali sono stati sottoposti, successivamente ad una terapia immunosoppressiva, a infusione di cellule staminali cordonali autologhe precedentemente crioconservate (Rosenthal J, Woolfrey AE, Pawlowska A, Thomas SH, Appelbaum F, Forman S: Hematopoietic cell transplantation with autologous cord blood in patients with severe aplastic anemia: An opportunity to revisit the controversy regarding cord blood banking for private use. Pediatr Blood Cancer).

In due pazienti, a seguito del trattamento, è seguito un intervallo di tempo libero da malattia pari a 37 e 58 mesi rispettivamente, mentre il terzo ha avuto una ricaduta della malattia dopo 17 mesi. In quest’ultimo caso un ulteriore ciclo di terapia immunosoppressiva ha dato luogo a un parziale responso verso la malattia rendendo il paziente indipendente da trasfusioni per più di 2 anni .

Cosa stabilisce la legge italiana in materia? La normativa italiana prevede la donazione presso strutture pubbliche dedicate alla raccolta dei tessuti, mentre la conservazione privata è consentita solo presso centri privati situati all’estero. (Decreto Legge 31/12/2009 Conservazione del sangue del cordone ombelicale). Quali garanzie offre il laboratorio alle famiglie a livello di sicurezza e affidabilità sia nella raccolta che nella conservazione delle cellule staminali? ******** è una Biobanca certificata e accreditata che si occupa del servizio dalla raccolta sino alla conservazione del campione.

Seguiamo i genitori passo passo sino all’ottenimento dell’autorizzazione in Direzione Sanitaria – la madre deve effettuare delle analisi dettate dal Ministero della Salute e dalle linee guida in materia di conservazione di cellule staminali adulte nell’ultimo mese di gravidanza e ottenuti i referti dovrà richiedere alla Direzione Sanitaria presso l’Ospedale in cui andrà a partorire l’autorizzazione al prelievo e alla esportazione del campione-. Il prelievo da sangue da cordone ombelicale viene effettuato dagli operatori sanitari dell’ospedale in cui i genitori andranno a partorire e può essere effettuato in qualsiasi struttura sanitaria pubblica o privata italiana.

A prelievo avvenuto i genitori ci contattano per attivare il ritiro che verrà effettuato direttamente dai nostri trasportatori entro 24 ore dalla nascita del bimbo presso l’ospedale. Il campione verrà trasportato con mezzi dedicati al solo trasporto di campioni biologici come previsto dalle normative. All’arrivo in laboratorio il campione verrà accettato dalla nostra équipe di biologi che notificheranno ai genitori la ricezione del campione per poi procedere con il trattamento in camera steriale, il successivo congelamento e conservazione.

Al fine di verificare la qualità del campione e l’idoneità alla conservazione, in collaborazione con un laboratorio analisi esterno effettueremo le analisi relative alla valutazione del numero di cellule staminali presenti e di sterilità del campione ovvero verifica della presenza di batteri, funghi o miceti. Il pagamento del servizio avviene solo se il campione risulta idoneo alla conservazione presso la nostra Biobanca. In questo campo quali sono le prospettive? “Le prospettive guardano verso le patologie neurodegenerative come la Sclerosi multipla oppure i disordini neurologici come ad esempio le paralisi cerebrali e idrocefali congeniti.

Riporto di seguito un caso importante di cui si è parlato sui giornali: Dallas Hextell, un bimbo americano di 9 mesi che ha ricevuto una diagnosi di paralisi cerebrale, una lesione neuronale molto grave causata da deprivazione di ossigeno in utero o alla nascita. I genitori hanno consultato diversi neurologi, ma le prospettive di guarigione erano pressoché inesistenti.

Circa nove mesi dopo, quando si è presentata l’occasione di far entrare il bambino in uno studio clinico sperimentale della Duke University su trapianti di cellule staminali autologhe (cioè conservate per l’uso eventuale sullo stesso donatore), la coppia non si è fatta sfuggire l’opportunità.

Infatti, alla nascita di Dallas il sangue del suo cordone ombelicale era stato prelevato e conservato a pagamento in una banca privata. Una settimana dopo il trapianto, il bambino ha iniziato improvvisamente a parlare chiamando la mamma, e oggi che ha due anni cammina senza aiuto e ha un’attività motoria inimmaginabile per un bambino con paralisi cerebrale”.

LE CELLULE STAMINALI ADULTE Le cellule staminali hanno la funzione di rinnovare e sostituire le cellule di quello stesso tessuto che invecchiano e che devono essere rimpiazzate, tra queste vi sono le cellule staminali emopoietiche del midollo osseo, da cui hanno origine tutte le cellule del sangue, quali i globuli rossi, i globuli bianchi, le piastrine ecc. Studi scientifici internazionali dimostrano che il sangue cordonale presenta un elevato contenuto di cellule staminali ematopoietiche, con un maggior potenziale proliferativo in vitro e di attecchimento in vivo rispetto al sangue di midollo osseo. I pazienti in seguito a trapianto con sangue cordonale hanno evidenziato completa ricostituzione del sistema ematopoietico, mieloide e linfoide, anche con dosi di cellule reinfuse più basse che nel comune trapianto da midollo osseo. Il sangue del cordone ombelicale sta quindi emergendo come nuova sorgente di cellule staminali ematopoietiche per il trapianto di midollo osseo da donatore non consanguineo non solo in età pediatrica ma anche in età adulta.

I vantaggi del suo utilizzo sono la facile reperibilità di campioni, la ridotta incidenza degli effetti immunologici acuti e la maggiore compatibilità fra consanguinei, l’assenza di rischio per il donatore e la ridotta trasmissione di potenziali agenti infettivi. Il principale limite è rappresentato dal minor numero di cellule staminali disponibili per campione rispetto al midollo osseo e al sangue periferico, tuttavia, negli anni, si sono adottati sistemi di trapianto che ne consentono l’utilizzo anche per gli adulti (es. trapianto midollare). I tipi di trapianto in questo campo possono essere allogenico, che si riferisce a un impiego di cellule staminali emopoietiche ottenute da un donatore diverso dal ricevente (familiare o donatore volontario); l’autologo, invece, si riferisce a un impiego di cellule staminali emopoietiche ottenute dal paziente stesso, mentre il singenico è un impiego di cellule staminali emopoietiche ottenute da un gemello omozigote.

Attualmente le cellule staminali emopoietiche contenute nel sangue di cordone ombelicale vengono utilizzate per curare alcune malattie tumorali, tra cui leucemie, linfomi e neuroblastoma (un tumore pediatrico che ha origine nella ghiandola surrenale). Risultati positivi si sono ottenuti anche in malattie non-maligne quali l’anemia aplastica, talassemia, citopenia congenita, sindrome di Hunter, osteopetrosi, sindrome da immunodeficienza severa combinata, sindrome di Wiskott Aldrich e molte altre.

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