Fibrosi cistica: dai polmoni dei malati trapiantati un nuovo, importante impulso alla ricerca nel campo della cura del difetto di base

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Dal 1° gennaio è attivo il “Servizio Nazionale di Colture Primarie” curato dal gruppo di ricerca guidato dal Dott. Luis Galietta nel laboratorio di genetica molecolare dell’Ospedale Gaslini di Genova.

Il progetto italiano di altissimo valore scientifico, unico nel panorama della lotta contro la fibrosi cistica, mette a disposizione dei ricercatori cellule epiteliali bronchiali prelevate da pazienti trapiantati e know how scientifico La Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica (FFC), che hà già stanziato 210.000 euro, sostiene il progetto con una campagna sociale ad hoc veicolata via web La lotta contro la fibrosi cistica (FC) oggi in Italia ha una marcia in più: è nato il primo “Servizio Nazionale di Colture Primarie” avviato dal laboratorio di Genetica Molecolare dell’Ospedale Gaslini di Genova. Grazie al sostegno della FFC, il laboratorio guidato dal Dott. Luis Galietta, dopo una fase sperimentale che ha coinvolto i centri trapianti di Padova e Milano, si è potuto strutturare in modo da mettere a disposizione in maniera organizzata, cellule epiteliali bronchiali prelevate dai polmoni di pazienti trapiantati, malati di fc e di altre patologie e il prezioso know how tecnico frutto di anni di studi.

Per i ricercatori impegnati nella lotta contro la fibrosi cistica, sarà, dunque, più facile ottenere “materia viva” che racchiude in sè tutte le caratteristiche del gene CFTR mutato e delle sue conseguenze sul funzionamento cellulare, su cui impostare in maniera ottimale la ricerca per la cura del difetto di base e le sue implicazioni secondarie. Tutto ciò dovrebbe servire ad accorciare i tempi di sperimentazione consentendo alla comunità scientifica di passare al più presto dai banchi del laboratorio al letto del malato. Il “Servizio Nazionale di Colture Primarie” offre, infatti, la possibilità di ricorrere al prezioso materiale umano in maniera sistematica: le cellule vengono coltivate e fatte moltiplicare in vitro. Campioni di queste cellule, una volta congelate, vengono messe a disposizione dei laboratori della rete italiana di ricerca coordinata dalla FFC.

Su queste cellule, che possono essere fatte replicare più volte, si studiano i meccanismi che stanno alla base della malattia e si provano molecole potenzialmente curative. Un vero “salto qualitativo” auspicato anche da importanti ricercatori americani (Guggino, Frizzel) oltre che da un’azienda all’avanguardia come Vertex Pharmaceuticals. La ricerca in fibrosi cistica fa, dunque, un grande passo avanti e ancora una volta è la rete italiana, coordinata e supportata dalla FFC onlus, ad imprimere una svolta significativa che non mancherà di avere eco internazionale.

L’Italia sta, infatti, giocando un ruolo fondamentale nella battaglia ingaggiata contro la fibrosi cistica. E’ possibile parlare di una via italiana verso la cura della malattia grazie al lavoro svolto dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica, nata a Verona 15 anni fa, che ha saputo coinvolgere 144 tra laboratori e centri di ricerca, stimolando il lavoro di oltre 400 ricercatori italiani impegnati finora su 192 progetti, dei quali 26 nuovi sono stati avviati lo scorso settembre. Il dott. Galietta è impegnato da molti anni sul fronte della ricerca in fibrosi cistica ed ha all’attivo l’individuazione di alcune molecole che potrebbero dar vita a farmaci in grado di correggere il difetto genetico che sta alla base della fc. Per giungere a questo importante traguardo, tali molecole devono accedere ad un processo di “ottimizzazione”, una fase molto delicata in cui entra in gioco la qualità del “materiale” a supporto delle sperimentazioni.

Da qui si può comprendere l’importanza di poter lavorare su colture di cellule epiteliali prelevate da polmoni di malati trapiantati; cellule “vive” che rappresentano una “miniatura” del donatore e di tutte le sue caratteristiche biologiche (come suggeriscono i referees che operano con la FFC, i quali valutano come non sufficienti le prove raccolte su altri modelli cellulari, come le cellule tumorali immortalizzate). La FFC ne ha finanziato l’avvio con 210 mila Euro (fondi raccolti grazie alla generosità di molte persone e all’aiuto di centinaia di volontari, di gruppi e delegazioni FFC) mentre è ancora attiva - e lo sarà per tutto l’inverno, la campagna di sensibilizazione, avviata lo scorso dicembre, creata ad hoc per finanziare il progetto e che ha come testimonial un malato di FC in attesa di trapianto polmonare: Marco Menegus, 39 anni: “La montagna è la mia vita. Ma io non posso più scalarla. Mi manca il respiro...”. L’immagine della campagna ritrae Marco ai piedi delle cime dolomitiche, intento a salire per raggiungere la meta: non è lontana, ma c’è ancora un tratto importante da percorrere... L’iniziativa di sensibilizzazione ha anche ottenuto il supporto di Google che ha offerto una maggiore visibilità del sito della Fondazione – www.fibrosicisticaricerca.it - sul quale si possono trovare tutte le modalità per fare donazioni.

La FFC invita tutti a stringersi intorno a questa grande causa sostenendo il “Servizio Nazionale di Colture Primarie” attraverso una donazione (bonifico bancario, c/c postale o direttamente on-line). Anche un piccolo gesto di solidarietà equivale ad un grande regalo per tanti malati - solo in Italia sono circa 7000: neonati, bambini, adolescenti e giovani adulti (attualmente, e grazie ai progressi della ricerca, l’aspettativa media di vita sta superando i 40 anni, mentre fino a una trentina di anni fa la FC era considerata una malattia solo pediatrica) che ogni giorno fanno i conti con il grave difetto genetico che impedisce al muco, normalmente secreto da polmoni,, pancreas ed altri organi, di venire smaltito. Questo provoca seri danni a carico degli organi colpiti e frequenti infezioni a livello polmonare che, col passare degli anni, mettono a dura prova gli organi bersagliati, i quali subiscono un inesorabile deterioramento.

Donare con fiducia. La Fondazione si è volontariamente sottoposta alla procedura di valutazione che ne ha sancito la certificazione di aderenza alla Carta della Donazione, quale organizzazione che opera secondo criteri di efficienza, trasparenza, credibilità e onestà. Ed è così entrata a far parte del ristretto numero di realtà italiane riconosciute con queste caratteristiche dall’Istituto Italiano della Donazione (IID). Annualmente viene sottoposta a verifiche mirate a consentire il mantenimento dei requisiti richiesti dall’Istituto, in presenza dei quali può utilizzare il marchio “Donare con fiducia”, a garanzia dei donatori. Il sito web della Fondazione,www.fibrosicisticaricerca.it, è stato insignito della certificazione HON per l’affidabilità dell’informazione medica.

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